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我军科学家基因编辑成体造血干细胞移植研究取得重要进展

时间:2019-11-10 21:48:43 点击:4998次

文件。

基因编辑造血干细胞移植流程图。

解放军造血干细胞研究所正在进行骨髓形态学检查。陈爱平的照片

造血干细胞移植部门的工作人员正在为患者收集造血干细胞。陈爱平的照片

中国军方9月18日电(记者戴欣·陈爱平)日前,中国人民解放军总医院第五医疗中心造血干细胞移植科与北京大学和北京佑安医院合作, 艾滋病白血病患者成人造血干细胞移植基因编辑研究取得重要进展:建立了基于crispr的成人造血干细胞ccr5基因编辑技术体系,实现了基因编辑成人造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建,为后续基因编辑治疗的安全性和有效性研究奠定了基础。

最近,相关研究成果发表在国际顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上。

自1980年代以来,艾滋病造成了重大的公共卫生和社会问题。2007年,一名患有白血病和艾滋病的“柏林患者”接受了带有cc r5-δ32突变的造血干细胞移植,血清中的hiv病毒被有效清除,实现了艾滋病的“功能治愈”。因此,通过基因编辑剔除成人造血干细胞上的ccr5基因,并将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内,可能成为艾滋病“功能治疗”的新策略。

解放军总医院第五医疗中心的胡琛、胡亮·内尔、张斌等专家团队依托中心在造血干细胞移植方面的卓越科研实力,在国家和军事项目的支持下,与北京大学等单位密切合作,开展crispr基因编辑造血干细胞技术研究。

在以往实验研究的基础上,他们选择了一名艾滋病合并白血病患者,在中国骨髓银行找到了合适的健康供体,并在体外利用crispr技术实现了ccr5编辑和敲除正常临床供体造血干细胞。在造血干细胞移植系胡亮·内尔教授临床团队的共同努力下,来自基因编辑供体的cd34++成体造血干细胞成功移植到患者体内。移植后4周,患者处于完全缓解状态,供体细胞嵌合率达到100%。经过近两年的移植重建,基因编辑效果的评价结果表明,经过19个月的随访,患者白血病处于持续完全缓解状态,患者造血系统得到恢复,基因编辑后的成人造血干细胞能够在人体内长期稳定存在,且未检测到靶位缺失效应等副作用。

本研究对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次探索人体造血干细胞移植基因编辑的可行性和安全性,为后续基因编辑治疗开辟了一条新的途径。未来将进一步提高基因编辑效率或优化移植方案,有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗的转化。

据解放军总医院第五医疗中心造血干细胞移植科主任胡亮·内尔教授介绍,造血干细胞移植技术是一项平台技术,不仅可以治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病,还可以治疗放射性损伤患者,为遗传性疾病和代谢系统疾病的治疗提供新的策略。

解放军造血干细胞研究所副所长张斌教授表示,胡琛教授是我国造血干细胞移植领域的领军人物。长期以来,他带领团队解决造血干细胞治疗和转化领域的关键问题,取得了大量科研成果,造福人民。不幸的是,在这篇文章于今年7月24日发表前一个多月,陈教授在北京因病去世。

“基因编辑是未来治疗的重要发展方向。作为胡琛教授的战友和同事,我们将继续完善干细胞基因编辑技术,将造血干细胞移植技术与基因治疗技术相结合,努力开展相关研究,为更多患者减轻痛苦。”张斌教授说。

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